神经元蜡样脂褐质沉积症（NCL，Batten病）是一组罕见的遗传性神经退行性疾病，目前尚无治愈方法，但治疗重点在于缓解症状、延缓疾病进展和提高生活质量。以下是主要治疗方式：

1. 对症支持治疗

• 抗癫痫药物：用于控制癫痫发作，常用药物包括丙戊酸钠、左乙拉西坦等。

• 物理和职业治疗：帮助维持运动功能、改善日常活动能力。

• 营养支持：通过胃管喂养（如PEG管）确保充足营养，应对吞咽困难。

• 呼吸支持：使用呼吸机或氧气疗法处理呼吸问题。

2. 实验性治疗

• 酶替代疗法（ERT）：针对某些NCL亚型（如CLN2病），通过静脉注射缺失的酶来减缓疾病进展。

• 基因治疗：正在研究中，旨在通过病毒载体递送正常基因，纠正遗传缺陷。

• 干细胞移植：在某些病例中尝试，但效果有限且风险高。

3. 姑息护理

提供心理支持、疼痛管理和舒适护理，以应对疾病晚期症状。

4. 预后

NCL是进行性疾病，预后较差，多数患者在儿童或青少年期死亡。治疗需个体化，建议在专科医疗中心进行多学科管理。