小儿X-连锁高免疫球蛋白M血症的治疗策略

1. 免疫球蛋白替代治疗（核心方案）

• 静脉注射免疫球蛋白（IVIG）：

  • 剂量：400-600mg/kg/月，维持IgG＞5g/L。

  • 需终身使用，每3-4周输注一次。

• 皮下注射免疫球蛋白（SCIG）：

  • 适合家庭自我给药，每周1次。

  • 减少输液相关不良反应。

2. 抗感染预防

• 复方新诺明（TMP-SMX）：

  • 预防卡氏肺孢子虫肺炎（PCP）。

  • 剂量：5mg/kg/天（按TMP计算），分2次口服。

• 抗真菌预防：氟康唑（针对隐孢子虫）。

3. 造血干细胞移植（HSCT）

• 适应症：

  • 有HLA匹配的同胞或无关供者。

  • 反复严重感染或合并自身免疫病。

• 成功率：5年生存率＞80%（早期移植者更佳）。

4. 其他支持治疗

• 营养支持：针对慢性腹泻患者。

• 自身免疫病管理：如免疫抑制剂治疗血小板减少。

治疗监测与随访

注意事项

• 严格避免接触传染源（如结核患者）。

• 所有血制品需经CMV筛查和辐照处理。

• 出现发热立即就医，警惕败血症。