小儿视神经胶质瘤的治疗策略

治疗方案需根据肿瘤位置、生长速度、患儿年龄及是否合并NF1综合制定：

1. 观察等待

• 适用情况：

  • 无症状且肿瘤稳定（尤其NF1相关OPG）。

  • 婴幼儿避免治疗副作用。

• 随访要求：每3-6个月复查MRI+视力评估。

2. 化疗（一线选择）

• 常用方案：

  • 长春新碱+卡铂（标准方案，疗程12-18个月）。

  • 其他选择：长春碱单药、MEK抑制剂（如司美替尼，针对NF1）。

• 目标：控制肿瘤生长、挽救残余视力。

• 有效率：约60-70%患儿肿瘤缩小或稳定。

3. 放射治疗

• 适用情况：

  • ＞5岁化疗失败或肿瘤进展迅速。

  • 非NF1患儿（NF1患者放疗后继发恶性肿瘤风险高）。

• 技术：三维适形放疗或质子治疗，减少对正常脑组织损伤。

4. 手术治疗

• 局限性：

  • 仅用于活检或解除占位效应（如严重眼球突出）。

  • 难以全切（易损伤视路导致失明）。

治疗选择流程图

新兴治疗

• 靶向治疗：BRAF抑制剂（如达拉非尼）用于BRAF V600E突变患儿。

• 免疫治疗：临床试验中（如PD-1抑制剂）。