小儿慢性粒细胞白血病(小儿慢粒)
小儿慢性粒细胞白血病怎样治疗?
小儿慢性粒细胞白血病的治疗方法
小儿慢性粒细胞白血病(CML)的治疗目标是控制疾病进展,达到分子学缓解,并尽可能减少治疗相关的副作用。治疗策略包括靶向治疗、化疗、造血干细胞移植等。
一、靶向治疗(首选)
1. 酪氨酸激酶抑制剂(TKI)
伊马替尼(Imatinib):是小儿CML的一线治疗药物,能有效抑制BCR-ABL融合蛋白的活性。
达沙替尼(Dasatinib)和尼洛替尼(Nilotinib):用于对伊马替尼耐药或不耐受的患儿。
2. 治疗监测
定期进行血液学、细胞遗传学和分子学检测,评估治疗效果。
二、化疗
化疗在小儿CML中的应用较少,主要用于缓解症状或作为移植前的准备。
羟基脲(Hydroxyurea):用于快速降低白细胞计数。
干扰素-α(Interferon-α):曾用于小儿CML的治疗,但因副作用较大,现已较少使用。
三、造血干细胞移植(HSCT)
对于高危或对TKI治疗无效的患儿,可考虑造血干细胞移植。
异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT):是目前唯一可能治愈小儿CML的方法,但移植相关风险较高。
四、支持治疗
预防感染:患儿免疫力低下,需注意预防感染。
营养支持:保证患儿营养均衡,增强体质。
心理支持:关注患儿及家长的心理健康,提供必要的心理辅导。
五、随访与监测
定期复查:包括血常规、骨髓检查、BCR-ABL融合基因检测等。
长期随访:即使达到分子学缓解,患儿仍需长期随访,监测疾病复发。