小儿再生障碍性贫血(小儿再生不良性贫血,小儿再生低下性贫血,小儿再障)
小儿再生障碍性贫血怎样治疗？
小儿再生障碍性贫血的治疗方法
小儿再生障碍性贫血（AA）是一种骨髓造血功能衰竭症，表现为全血细胞减少。治疗需根据病情严重程度和患儿具体情况制定方案，主要包括支持治疗、免疫抑制治疗和造血干细胞移植等。
一、支持治疗
1. 输血治疗
红细胞输注：适用于血红蛋白低于70g/L或有明显贫血症状的患儿。
血小板输注：预防或治疗出血，血小板计数低于10×10⁹/L或有出血倾向时考虑。
2. 感染防治
预防性抗生素：对于中性粒细胞减少的患儿，可考虑使用。
抗真菌治疗：长期中性粒细胞减少或反复发热的患儿可能需要。
二、免疫抑制治疗（IST）
1. 抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素A（CsA）
ATG：通过抑制T细胞功能，减轻对造血干细胞的免疫攻击。
CsA：长期使用，维持免疫抑制状态，促进造血功能恢复。
2. 其他免疫抑制剂
糖皮质激素：可能辅助减轻ATG的副作用。
新型免疫调节剂：如艾曲波帕，可能改善血小板减少。
三、造血干细胞移植（HSCT）
1. 异基因造血干细胞移植
适应症：重型或极重型AA，且有HLA相合同胞供者。
优势：治愈率高，长期生存率可达80%-90%。
2. 无关供者或单倍体移植
适应症：无合适同胞供者的重型AA患儿。
挑战：移植物抗宿主病（GVHD）和感染风险较高。
四、其他治疗
雄激素：可能刺激骨髓造血，但疗效有限，副作用较多。
造血生长因子：如G-CSF，可能暂时提升中性粒细胞计数。
五、预后与随访
定期监测：血常规、骨髓象、药物浓度（如CsA）等。
长期随访：评估治疗效果，及时发现并处理并发症。
